JCXH-213是一款嘉晨西海开发的具有自主知识产权的体内CAR(in vivo CAR)药物。和现行的传统CAR-T疗法不同,JCXH-213不需要收集患者或供者细胞进行体外CAR-T制备,而是基于先进的mRNA技术,通过嘉晨西海自主开发的靶向纳米脂质体(targeted Lipid Complex Nano Particles, tLCNP)将表达CAR分子的信使核糖核酸直接递送至患者体内的多种免疫细胞,产生强效肿瘤杀伤性CAR-T,
CAR-M和CAR-NK,以组合协同的方式起到清除肿瘤的效果。此项试验是世界范围内基于信使RNA-纳米脂质颗粒的in vivo CAR首次应用于人体研究。如果临床中取得成功,JCXH-213将解决现有体外制备CAR生产工艺复杂,临床治疗费用高,病人等待时间长等短板。同时,mRNA技术不存在基因整合,从而大大降低二次致癌的风险。在不久的未来,体内CAR的应用有望进一步拓展,为自身免疫性疾病和实体肿瘤病人带来新的治愈希望。我们感谢合作方之一的北京高博医院的大力支持,并期待与研究者和各方参与者一起快速推进此项临床研究。